文章來源： 中國醫藥創新促進會
01.香港衛生署
衛生署「1+」機制下新藥注冊申請前「一對一」會面諮詢服務開始接受申請
近日，中國香港衛生署宣布正式啟動針對“1+”機制新藥注冊申請的“一對一”會面咨詢服務。該服務即日起接受申請，旨在通過前置咨詢環節優化新藥注冊審批流程，進一步鞏固香港作為國際醫療創新樞紐的地位。“一對一”會面咨詢服務分為兩類：（1）公司導向：該類咨詢面向首次在香港通過“1+”機制申請新藥注冊的公司。衛生署將根據申請公司的業務性質及潛在注冊項目，就適用的注冊類別與申請途徑提供建議與指導。（2）產品專項：該類咨詢針對個別新藥注冊項目設立。衛生署將就產品注冊所需的支持證據、具體程序及文件要求等方面提供詳細建議。
三款新藥在「1+」機制下獲批注冊
香港政府發言人表示再有三款新藥在「1+」藥物審批機制下獲批注冊，令按此機制下獲批注冊新藥增加至十九款。該三款新藥分別用于治療二型糖尿病、慢性阻塞性肺疾病及不可切除或轉移性非小細胞肺癌，能為病患者帶來更多醫治選擇。
02 美國
美國參議院發布《患者與家庭至上：構建未來的FDA》報告
該報告對FDA的現狀進行了全面診斷，指出了其在藥品、生物制品、醫療器械和食品審查中存在的效率低下、不可預測和競爭不足等問題，并提出了一系列具體的改革建議，核心目標是讓FDA的監管框架更好地服務于美國患者和家庭的健康。具體建議主要包括：“最小負擔”（least burdensome）的路徑原則從醫療器械擴展到其他產品類別；對符合條件的I期臨床試驗試點通知路徑；臨床試驗向更加去中心化和創新性的設計演變；確保AI標準與框架之間協調；提高藥品審評流程的可預測性；加速罕見病藥物的開發；為生物制品創建簡化的中間路徑等。
美國國際貿易委員會啟動對華生物技術專項調查
美國國際貿易委員會正在開展一項新的事實調查，將審查中國在生物技術領域的國家支持和定價做法，并評估這些做法可能對美國產業的市場份額和競爭力產生的影響。 調查范圍：涵蓋基因組測序、合成生物學、原料藥（API）制造等核心領域，評估其對美國市場份額及競爭力的影響。 脫鉤預警：此項由國會授權的調查可能成為特朗普政府未來采取限制性貿易措施、加碼交易審查的“前奏”。
03 FDA
2025年新藥批準
2025 年 CDER 共批準了 46 個新藥，其中 20 個（43%）首創新藥，23 個（50%）罕見病用藥。46 個獲批新藥中，18 個（39%）被認定為快速通道，15個（33%）被認定為突破性治療藥物，21個（46%）被認定為優先審評，11個（24%）獲得加速審批。CDER 對 2025 年批準的所有新藥中的 33 個（72%）使用了一項或多項加快開發和審評方法。另外，39 個（85%）首輪獲批，32 個（70%）先于任何其它國家在美國獲批。
藥物開發中良好人工智能實踐的指導原則
CDER和CBER與歐洲藥品管理局（EMA）合作，制定了10條指導原則，供行業和產品開發者在利用人工智能（AI）推動藥品和生物制品開發時參考。為了充分發揮人工智能的潛力，同時確保信息的可靠性、保障患者安全和監管卓越，必須制定指導原則，以應對人工智能在藥物開發中應用的獨特挑戰和考量。10條原則：以人為本、基于風險、標準、使用語境、多學科、數據治理、模型設計與開發實踐、基于風險的績效評估、全生命周期管理、清晰且必要的信息。
FDA公布PreCheck路線圖推動藥廠“回流”
FDA將于2026年2月1日開始接受PreCheck試點項目的申請。該項目將通過提高監管可預測性、促進美國制造基地建設以及簡化制藥制造設施評估的各個環節，強化國內制藥供應鏈，以備選特定產品應用。PreCheck試點項目將選拔首批新制藥制造設施，并于2026年開始開展PreCheck相關活動。這些設施將根據與國家優先事項的整體一致性進行選拔，如生產產品、設施開發階段、生產美國市場藥品的時間表以及設施開發的創新情況。
FDA局長發文，將默認單項關鍵試驗支持藥物批準
FDA局長Marty Makary和生物制品審評與研究中心（CBER）主任Vinay Prasad宣布，FDA長期以來針對藥物的證據標準正在發生重大轉變，該機構將在大多數情況下默認僅要求進行一項臨床試驗，以證明產品符合其安全性和有效性的監管要求。兩位官員還指出一項關鍵研究的費用可能在3000萬至1.5億美元之間，“FDA預計這項倡議將引領藥物開發的激增，”并暗示較低的開發成本會帶來更低的藥價。
GDUFA IV聚焦五議題：仿制藥“美國優先”和費用博弈
各方圍繞仿制藥申請（ANDA）項目費用結構、設施費用豁免、境外檢查費調整及本土生產優先審評試點計劃等議題展開討論。（1）項目費用結構或從分級制轉向按ANDA數量計費 ；（2）境外檢查費差額擬從15,000美元提高至25,000美元 ；（3）FDA建議豁免本土生產設施的GDUFA設施費用；（4）FDA擬將本土生產ANDA優先審評試點計劃制度化；（5）FDA擬對BE或生物分析數據或生產設施數據問題給予6個月期限解決。
FDA生產預核查試點（PreCheck）項目，加強國內藥品供應鏈
2025年，FDA提出PreCheck計劃，以促進供應鏈回流。近期，FDA表示PreCheck試點項目第一階段將根據項目優先事項的匹配，選拔正在開發新制藥制造設施的參與者，并于2026年開始開展PreCheck活動。被選入該項目的公司將在整個設施開發過程中受益于FDA的溝通和反饋。
FDA罕見兒科優先審評券展期至2029
特朗普簽署政府資金延期法案，包括重新授權FDA發放罕見兒科疾病優先審評券（Priority Review Voucher，PRV）的權力，有效期延續至2029年。
FDA發布《關于利用合理機制框架開發針對生物學原因已知的特定遺傳疾病的個體化治療的考量》草案
FDA發布了針對個體化治療批準的提案方草案指導，這些人在隨機對照試驗因患者群體較少而不可行的情況下，通過產生大量有效性和安全性證據來獲得批準。草案指導重點關注針對特定遺傳、細胞或分子異常的治療方法，旨在糾正或改變疾病的根本原因。關鍵標準包括：識別致病異常；演示該療法針對根本原因或近鄰生物通路；依賴未治療患者的良好自然病史數據；確認靶向藥物或編輯成功；對于傳統批準，治療應在臨床結局、疾病進展或生物標志物上顯示出改善，且已確立可預測臨床益處。
04 EMA
2025年批準藥物
EMA全年出具的104份批準意見，包含38種新活性物質、16種孤兒藥、4種先進治療藥品（ATMP）、41種生物類似藥、10種仿制藥，以及3款通過加速審評、6款通過PRIME計劃、8款通過附條件批準及2款通過特殊情況批準等特殊途徑上市的藥品；同時包含7份拒批意見和22份申請撤回。
EMA發布2026-2028年最終規劃文件
《2026-2028年最終規劃文件》概述了其未來三年的戰略重點與工作計劃，核心愿景是“從創新到安全有效藥品的快速通道”。面對歐盟藥品法規的重大修訂及其他新興立法（如“一物質一評估”、歐洲健康數據空間等），EMA將通過強化數字化與人工智能應用、優化監管流程、加強數據治理與證據生成，以提升藥品評估與監管的效率和透明度。文件涵蓋法定活動（如人用與獸用藥品評估、公共衛生行動）和戰略轉型計劃（包括EMANS實施與數字化倡議），并明確了資源分配、績效指標及應對公共衛生威脅、藥品短缺等挑戰的具體舉措，旨在確保歐盟藥品監管系統的可持續性、競爭力與公眾信任。
關于填寫變更申請表中“具體范圍”部分的申請人指南
EMA發布《關于填寫變更申請表中“具體范圍”部分的申請人指南》，指導申請人完成I類和II類變更申請表中的“具體范圍”（precise scope）部分，旨在“提高描述清晰度，并最終促進EMA驗證和審評過程”。這份指南表面看是填報格式優化，實則可能為全球監管進一步深化應用AI埋下了關鍵伏筆。
05 ICH
ICH專家工作組發布三項指南更新技術文件
ICH協調指南E2B（R3）：個案安全報告規范。E2B（R3）專家工作組發布了一份信息文件，解釋了ICH E2B（R3）規范與修訂后的ICH E2D指南的一致性，以及包含代碼列表的實施指南包。（2）ICH M4Q（R2）：通用技術文件。ICH M4Q（R2）專家工作組發布了一份映射文件，以支持理解通用技術文件質量部分的修訂。（3）ICH E6（R3）：良好臨床實踐。在培訓庫新增的模塊4。
第51次ICH管理委員會及大會會議最終記錄現公開，加強全球藥品監管系協調與合作
2025年11月，ICH在新加坡舉辦了第51次ICH管理委員會及大會會議。 ICH管理委員會會議紀要：會議決定暫停2026年新議題進程以集中資源完成現有工作，批準了關于新方法學和制藥工藝模型的兩份戰略反思文件，并推動在培訓中采用AI工具提升效率。會議還審議了多個工作組的進展，包括針對先進治療藥物提出多項指南修訂建議，選舉產生了新一屆主席與副主席，并規劃了未來兩年在全球多地舉行的系列會議，旨在加強全球藥品監管協調與合作。
ICH大會會議紀要：批準了尼日利亞國家食品藥品管理局（NAFDAC）和南非衛生產品監管局（SAHPRA）成為正式成員，接納多米尼加共和國和菲律賓的監管機構為觀察員；會議審議并通過了2026年預算及2026-2030年戰略計劃，決定繼續為與PIC/S的合作培訓提供資金；會議確認將現有MedDRA服務協議延長兩年；此外，會議還聽取了多個工作組的進展報告，并確定了未來兩年在里約熱內盧、布拉格、首爾等地舉行系列會議的計劃。
ICH M15指南《模型導向藥物開發的一般原則》即將實施
ICH M15 指南已經在國際協調過程中達到第4步，即獲得通過，接下來將進入全球落地的第5步實施階段。首次為模型引導的藥物研發證據建立了統一的評估框架。這一框架將建模與模擬從輔助性技術工具提升為正式的監管證據。監管機構對MIDD證據的接受度不再依賴個人經驗，而是基于標準化的評估表。該表包含六個關鍵評估要素：目標問題、使用背景、模型作用、錯誤決策的后果、模型風險和模型影響。申辦者應當在規劃階段就完整填寫這些要素，并與監管機構進行早期溝通。
06 EFPIA
保護歐洲健康數據空間中的知識產權和商業秘密
《Safeguarding intellectual property and trade secrets in the European Health Data Space》這篇文章，核心在于呼吁建立一套平衡的治理框架：在推動健康數據二次利用以促進研究、創新和公共衛生的同時，必須充分保護知識產權、商業秘密和商業機密信息，以維系歐洲的創新動力。為此，文件建議在成員國健康數據訪問機構中設立專門的知識產權工作組、允許數據持有者對數據集及其元數據的保密級別進行標識、強化法律、組織和技術層面的保護措施、并明確數據二次使用的范圍與相關投訴及責任機制，以確保EHDS在開放與保護之間取得平衡，成為一個可信賴且協調統一的框架。
10個國家生物制藥策略的比較分析
10個國家：中國、美國、丹麥、法國、英國、瑞士、韓國、新加坡、日本、沙特阿拉伯 分析框架：涵蓋六大指標，分別是研發強度、產學研合作、臨床試驗、監管框架效率、風險投融資、轉化生態與初創企業。
核心論點：生物制藥已成為與人工智能、量子技術并列的全球創新與工業競爭力的核心賽道。面對日益激烈的地緣政治和經濟壓力，各國都在制定并投資于支持性政策，以爭奪人才、投資、制造能力和未來全球價值鏈中的領導地位。
報告特別指出，歐洲正面臨失去創新曲線的風險，必須緊急采取行動，應對來自美國和中國日益強大的競爭壓力。歐洲在全球制藥研發支出中的份額已從2010年的37% 下降至2020年的32%，預計若不采取反制措施，到2040年將進一步降至21%。歐洲正面臨被邊緣化的切實風險。
歐洲藥品是加強歐盟競爭力的關鍵
EFPIA指出如果沒有制藥行業，歐盟貿易差額將從1470億歐元的順差降至470億歐元的赤字。制藥行業已成為歐盟工業研發增長的主要推動力，每年在歐洲研發投資達550億歐元，出口額達3200億歐元，是歐盟貿易順差貢獻最大的一方——比所有行業加起來還大30%。然而，在過去二十年里，歐洲失去了25%的全球投資份額給其他地區。2010年至2022年間，歐盟研發支出年均增長4.4%，美國為5.5%，中國為20.7%。
歐洲各國電子藥品信息（ePI）試點項目情況的全面調查
當前歐盟法規要求每盒藥品必須附帶紙質說明書。正在修訂中的歐盟藥品立法將引入電子藥品信息（ePI），允許未來逐步從紙質向電子化過渡，具體實施進度將取決于各成員國的準備情況。調查結果顯示：各國試點進展不一，但勢頭積極（14個國家正在積極進行試點，7個國家正在規劃階段，10個國家尚未啟動）；試點范圍主要集中在醫院專用或醫護人員使用的藥品上；試點得到了積極反饋；部分國家受限于法律法規、技術等問題尚未能開展相關試點。
07 BCG
2026年生物制藥趨勢
報告指出，行業正面臨財務回報放緩、公眾認可度下降及地緣政治、定價政策（如美國通脹削減法案和最惠國待遇定價）帶來的多重壓力；為應對挑戰，企業需在研發上平衡突破性創新（如GLP-1藥物）與已驗證靶點的低風險投入，在交易中積極布局中國、印度等新興創新中心，在制造端增加美國本土產能并利用AI優化供應鏈，在商業化環節探索直面患者/雇主的模式并借助AI工具提升銷售效能，同時在人才與資源管理上加強成本管控并謹慎推進AI應用以維持增長與創新動力。
人工智能如何幫助醫院以及患者康復
報告展示了一家歐洲大型醫療系統如何通過人工智能（AI）實現護理質量、運營能力與成本效益的同步提升：通過將預測性、生成式和代理式AI深度整合到臨床與患者服務流程中，該系統在三個關鍵領域取得顯著成效——利用生成式AI自動匹配患者數據與循證臨床路徑，提升診療一致性并釋放10%-20%的臨床產能；通過AI輔助醫學影像分析，實現智能分診與報告生成，將診斷時間縮短20%-40%；并借助AI語音/文本代理優化呼叫中心，使平均處理時間減少20%。報告強調，成功的關鍵在于以臨床采用和規模化部署為導向，采用“構建-運營-移交”模式，并建立端到端的價值衡量體系，從而推動醫療系統從技術使用者轉型為創新主導者。
08 PhRMA
PhRMA與健康保險CEO們共同回應國會“審查健康保險公司在醫療成本上升中的作用”聽證會
數據表明，醫院護理是醫療體系中最大的、成本最失控的部分。CMS精算師公布了2024年美國5.3萬億美元醫療支出的賬目。醫院占總額的1.6萬億美元，醫院支出增長近9%。這幾乎占醫療支出的三分之一。醫生還承擔了另外1.1萬億美元的責任。醫院價格經歷了自2007年以來最高的漲幅（上漲3.4%）。相比之下，CMS估計零售藥品價格僅上漲了1.4%。多年來，藥品凈價格一直在下降。2026年，即使是平均掛牌價格也有所下降。340B每年給納稅人帶來數十億美元的負擔，且由于大型免稅醫院利用該項目牟利，且幾乎沒有證據表明患者受益，項目正在迅速增長。根據保險業自身的數據，品牌藥品在每筆保費中占不到10美分，而醫院則幾乎拿走了每筆保費的一半。
PhRMA關于2028年IPAY選定藥品清單發表聲明
PhRMA表示，IRA持續顯示政府定價對美國人來說是錯誤的做法。自法律生效以來，老年人面臨更高的成本、更少的選擇和更多的醫療障礙，而最終決定患者支付費用的保險公司和PBMs仍然監管有限。與此同時，這項法律正在削弱未來的醫療進步。由于“藥丸懲罰”，早期小分子藥物的投資下降了近70%，小分子癌癥試驗獲批后下降了45%以上。CMS現在計劃為本可避免的額外小分子癌癥治療定價，進一步吸引更多對這些關鍵治療選項的投資。政策制定者應當修正IRA藥丸罰款，并約束決定患者支付費用的保險公司和PBMs——因為未來獲得治愈方法的可及性取決于此。
PhRMA 2026特別301聽證會強調美國創新者依賴知識產權、定價相關的創新體系
PhRMA的核心目的是敦促美國貿易代表辦公室（USTR）充分利用“特別301條款”這一法律工具，解決海外市場對美國創新藥設置的壁壘，確保美國公司能在國外獲得“公平和對等的待遇”。主要指控點和關注點：知識產權保護被侵蝕、不公平的定價和報銷政策、國際未履行貿易承諾等。
PhRMA對CMS提交的關于全球高效藥價基準（GLOBE）和《保護美國醫療保險免受藥品成本上升》（GUARD）擬議規則的意見
PhRMA全面、強烈地反對GLOBE和GUARD擬議規則，認為這兩項規則超出了CMS的法定權限，是一個強制性的籌資機制而非一個真正的“測試”模型，將對美國生物醫藥行業和美國患者造成嚴重傷害。主要反對理由包括：法律與憲法依據不足；對患者無益且基于錯誤的前提；引入外國定價體系的弊端；嚴重損害美國創新和競爭力，并將領導權拱手讓給中國。
09 PHARMA BOARDROOM
2026年塑造非洲醫療保健和制藥行業的五大趨勢
2026年塑造非洲醫療保健和制藥行業的五大相互關聯的趨勢：患者安全正從合規項目轉變為建立行業信譽和信任的核心戰略要務；非洲健康主權意識增強，各國在監管標準、數據治理和本地研發方面主張更多主導權；非洲藥品管理局（AMA）進入實施關鍵階段，致力于通過統一監管框架、加快審批和支持本地生產來切實改變非洲的藥品監管環境；非洲正在重塑其制藥供應鏈，通過發展區域制造中心、數字分銷和直接許可模式，以應對全球供應鏈變化并提升藥品可及性；全球質量監管變化（特別是印度加強GMP合規）對非洲藥品進口構成挑戰，但也促使非洲加強自身監管與本地生產以減少對進口的依賴。
在美國解鎖生物類似藥：更廣泛獲取的監管路徑
文章指出，專利叢林是美國特有的嚴峻問題，原研藥企通過大量重疊專利構建法律迷宮，導致生物類似物在美國獲批后平均需經歷34個月的法律訴訟才能上市，遠長于其他國家的4-7個月，而《ETHIC法案》等改革旨在簡化此類訴訟。另一障礙是FDA獨特的可互換性認定，這一額外的、高標準的審批途徑增加了開發者的成本與復雜性，并可能影響醫生與患者的接受度。文章認為，正是這些非科學性的監管與法律壁壘，而非生物類似物本身的有效性或安全性，嚴重制約了其提升藥品可及性和節約醫療費用的作用。
10 IFPMA
共創罕見病全球行動計劃
IFPMA強烈支持迅速啟動全球行動計劃，包括支持各國制定和加強其國家罕見病戰略；為罕見病行動提供全球一致性和可見性。產業界特別關注五個領域：（1）提升專門研發網絡和合作伙伴關系的能力，以擴展科學理解并推動創新，彌補因患者稀少而投資和開發有限的地區。（2）加強共同數據生態系統，包括注冊庫、歷史隊列、發病機制研究、真實世界證據和跨境數據共享，支持更好、更快速的決策。（3）提升診斷能力，包括對基因組和人工智能工具使用能力建設。我們還鼓勵制定全球診斷指導，以幫助減少診斷不平等。（4）推進專門的監管路徑，包括依賴、趨同和加速審查，支持安全有效治療的及時批準。（5）推動可持續的醫療服務模式，包括基于價值定價、報銷和創新資金機制的合作，針對不同地區和醫療系統能力量身定制。
為什么孤兒藥在中低收入國家仍然難以獲得，可以做些什么
背景：在中低收入國家，由于人口基數大、出生率高、診斷能力弱，疾病負擔可能被嚴重低估，但孤兒藥的獲取卻極度不平等；一項分析顯示，在評估的12種孤兒藥中，低收入國家沒有一種獲批，中等收入國家有26% 獲批，而高收入國家則有64%獲批。系統性障礙分析框架：（1）政策層面：罕見病在公共衛生中優先級低，缺乏國家戰略、專屬法規、穩定的融資機制以及不利的商業環境；（2）患者路徑：診斷難、轉診難、獲得專科護理難、長期管理難；（3）產品路徑層面：監管復雜漫長、供應鏈薄弱、基礎設施不足，以及最常被討論的可負擔性問題。
參考資料（上下滑動查看）：
1. https://mp.weixin.qq.com/s/R2tmhyOhz1B233ZptpOT8Q
2. https://www.help.senate.gov/imo/media/doc/fda_report.pdf
3. https://www.usitc.gov/press_room/news_release/2026/er0226_68211.htm
4. https://mp.weixin.qq.com/s/RHFmYPPMCXUuLcEqdDtEJQ
5. https://mp.weixin.qq.com/s/Liw0FOdtOgxra6H-RM8LvQ
6. https://www.fda.gov/industry/fda-manufacturing-precheck-pilot-program
7. https://mp.weixin.qq.com/s/sqnDDjX2ovbMflwottqCEw
8. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-use-plausible-mechanism-framework-develop-individualized-therapies-target-specific
9. https://www.ema.europa.eu/en/news-events/whats-new
10. https://ich.org/page/multidisciplinary-guidelines#15
11. https://www.efpia.eu/media/sr3fpeqh/a-comparative-analysis-of-biopharmaceutical-strategies-in-10-countries.pdf
12. https://www.efpia.eu/news-events/the-efpia-view/statements-press-releases/european-pharmaceuticals-key-to-strengthening-eu-competitiveness
13. https://www.efpia.eu/media/wdak14pb/overview-of-the-pilots-in-europe-testing-the-use-of-the-electronic-product-information-epi-for-medicines.pdf 14. https://phrma.org/resources/phrma-2026-special-301-hearing-statement
15. https://phrma.org/resources/phrmas-comments-on-cms-mfn-medicare-proposals-globe-and-guard
16. https://www.ifpma.org/news/158th-session-of-the-who-executive-board-eb158-co-creating-the-global-action-plan-for-rare-diseases/ https://www.ifpma.org/publications/why-orphan-medicines-remain-out-of-reach-in-low-and-middle-income-countries-and-what-can-be-done/
原文鏈接：https://mp.weixin.qq.com/s/_xux-tiQxKpAyPf8IlRawQ?scene=1
